2021年12月14-中國上海，美國馬里蘭：西比曼生物科技（下稱“西比曼”或者“公司”），一家專注於開發創新細胞療法用於治療癌症和退行性疾病的生物製藥公司，今日宣佈：在2021年12月10日， 美國食品及藥物管理局（FDA）正式批准公司核心管線C-CAR039的臨牀研究（IND）申請，將在美國推進後續的臨牀開發。
C-CAR039是一款用於治療復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的新型CD19/CD20雙靶點CAR-T細胞治療產品。在2021年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上西比曼公佈了C-CAR039用於治療復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的最新臨牀數據，總緩解率（ORR）為92.6%，其中完全緩解率（CR）達到85.2%，是潛在的同類最優產品。此後不久，針對濾泡性淋巴瘤（一種惰性非霍奇金淋巴瘤）的治療，FDA又授予了C-CAR039孤兒藥資格認定。
“這是一個振奮人心的消息！”西比曼生物科技董事長兼首席執行官 Tony （Bizuo） Liu 對外表示：“‘拯救生命，復新生命’是西比曼始終如一的使命，我們很高興將這種潛在同類最優的細胞療法帶給患者。本次IND申請在美國獲批充分説明了FDA對C-CAR039產品在安全性和療效方面的認可，同時也是對西比曼創新能力和研發能力的認同。公司將會盡快啟動在美國的相關臨牀研究，我們希望也相信 C-CAR039 能夠解決復發/難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤未滿足的臨牀需求，為全球患者提供更好更安全的治療選擇。與此同時我們也已經向中國CDE遞交了pre-IND的會議申請，我們衷心的希望中國的廣大患者也能儘早的受益於C-CAR039。2022年公司也將在中美同時啟動針對實體瘤的腫瘤浸潤淋巴細胞（TIL）療法臨牀。藉助公司的創新細胞治療技術平台，西比曼人力爭在血液瘤和實體瘤細胞治療領域均做到Best In Class。”
西比曼首席科學家姚意弘博士表示：“C-CAR039在治療復發/難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤所顯現出的同類最優的潛力，讓我們感到非常興奮。該產品所展示出的優異的治療效果和卓越的安全性都體現出了西比曼團隊強大的轉化醫學能力。我們期待在之後的臨牀研究中能有更多積極的進展。”
關於C-CAR039
C-CAR039是一種新型第二代4-1BB雙靶點CAR-T，具有自有研發受專利保護經優化的雙特異性抗原結合結構域，可同時作用於CD19和CD20雙靶點，可以在體內和體外有效清除CD19/CD20單陽性或雙陽性腫瘤細胞。C-CAR039的GMP生產是在無血清且完全封閉的半自動系統中進行的。目前正在中國進行研究者發起的臨牀研究（IIT），來評估C-CAR039對於復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和有效性。
在2021年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上西比曼公佈了C-CAR039用於治療復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的最新臨牀數據，數據顯示C-CAR039具有良好的安全性和有效性。截至2021年4月20日，已有34名患者接受了C-CAR039輸注。其中28名患者進行了安全性評估，27名患者進行了有效性評估。患者的中位年齡為55.5歲，既往接受治療線數的中位數為3線，75%的患者An Arbor 分期為III/IV期， 5名患者（17.9%）接受了橋接治療。92.9%（26/28）的患者發生了細胞因子釋放綜合徵（CRS），在這26名患者中，25名患者為1級或2級CRS，僅1例（3.6%）患者發生了3級CRS。2例（7.1%）患者出現了1級免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵（ICANS），未發生≥2級ICANS。總緩解率（ORR）為92.6%，其中完全緩解（CR）率為85.2%。中位至緩解時間為1.0個月。中位隨訪7個月，74.1%的患者仍維持CR。6個月無進展生存率為83.2%（95%置信區間，69.1～100.0）。西比曼公司會繼續對患者進行長期隨訪和評估。（NCT04317885, NCT04655677, NCT04696432, NCT04693676）
關於西比曼生物科技
西比曼生物科技一直致力於開發用於治療癌症和退行性疾病的專有細胞療法。為了增強全球研發能力，並支持多細胞治療平台技術的臨牀開發，公司在馬里蘭州羅克維爾運營着一處擁有5條GMP產品線的先進研發中心。在中國，公司運營的 GMP 設施由 12 條獨立的細胞生產線組成，其設計和管理均符合中國和美國的 GMP 標準。公司的細胞療法技術平台同時覆蓋血液瘤，實體瘤和幹細胞療法：公司在CAR-T 治療血液癌方面的研究，包括潛在同類最佳的C-CAR039（治療復發或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-cell NHL）的新型CD19/CD20雙靶點CAR-T細胞產品）和 採用最新數字化生產體系的C-CAR088（治療多發性骨髓瘤的B 細胞成熟抗原 （BCMA） 特異性 CAR-T產品）；公司的實體瘤療法細胞治療平台，包括T 細胞受體療法 （TCR T） 和腫瘤浸潤淋巴細胞 （TIL） 技術，並將在2022年同時在中美啟動針對實體瘤的TIL療法臨牀研究。幹細胞療法方面，AlloJoin-異體脂肪來源間充質幹細胞（haMPC）用於治療 KOA 的 II 期中國臨牀試驗已完成並將在2022年初啟動註冊性III期臨牀，Re-join 人類自體脂肪來源間充質祖細胞用於治療膝骨關節炎 （KOA） 的 II 期臨牀試驗也正在進行中。
