對於胃腸間質瘤最大的印象就是它起病隱匿，多發現於晚期。此時一般採用靶向藥治療，主流的靶向藥物如伊馬替尼、舒尼替尼等，但在使用後卻有超過50%的患者會在2年內出現耐藥問題，治療狀況因而不容樂觀。
胃腸間質瘤是什麼病，生存期數據如何？
胃腸間質瘤患者最關心的問題無疑是，胃腸間質瘤是什麼病，得了胃腸間質瘤能活多久？
胃腸間質瘤是一種起源於胃腸道間葉的腫瘤，多發於40歲以上人羣。和大多數癌症一樣，胃腸間質瘤治療的首選也是外科手術切除，但適用於偏早期的腫瘤，進入中晚期效果不好，術後轉移及複發率高達80%。
一般衡量癌症對患者生存時間影響，常用的一個指標是5年生存率，其數值越高，代表有越大的機率活過5年。據數據統計，早期胃腸間質瘤的5年生存率高達93%，到了晚期只有55%。出現這種差別是胃腸間質瘤的發病特點導致。
由於胃腸間質瘤發病隱蔽，無明顯臨牀症狀，在早期很容易被忽視，發現時就已經是中晚期。由於胃腸間質瘤對放療和化療均不敏感，主要的治療方式依賴手術治療，但晚期使用手術卻效果不佳，術後有85%的患者最終會復發、轉移。
靶向治療效果良好，但存在耐藥問題
靶向藥的出現極大地緩解了這一局面，一線治療藥物伊馬替尼在應用中取得良好的效果。但同時在臨牀使用時觀察到，不少患者在剛開始治療時效果顯著，一段時間後疾病再次進展，出現了耐藥現象。據統計，既往應用伊馬替尼後的耐藥發生率可高達63%。雖然二三線靶向藥，舒尼替尼、瑞戈非尼相繼接力，可由於藥物作用原理的問題，這些藥物在使用一段時間後持續發生耐藥。同時有數據顯示近半數的伊馬替尼耐藥患者似乎並未從二線或三線治療中獲益。治療一度陷入僵局。
胃腸間質瘤是什麼病要研究，延長生存期才是硬道理
新型藥物瑞派替尼的出現解決了耐藥這一難題。這得益於瑞派替尼在更加深入瞭解了胃腸間質瘤是什麼病後研究出的獨特的作用機理。
瑞派替尼是一種新型口服激酶開關調控抑制劑，也是目前全球唯一的酪氨酸激酶“開關控制”抑制劑。傳統靶向藥物通過與ATP競爭而實現抑制KIT/PDGFRA基因的激活，容易受ATP濃度的影響而產生的耐藥。瑞派替尼另闢蹊徑，作用位點在開關口袋和活化環，在直接佔據開關口袋的同時還可以與活化環形成各種穩定的化學結構，對KIT/PDGFRA基因的激活形成雙重抑制，不受ATP濃度影響，從而精準並廣譜地抑制基因突變。
瑞派替尼在使用中成效顯著。INVICTUS Ⅲ期臨牀研究結果顯示，與安慰劑相比，瑞派替尼組患者的中位無進展生存期為6.3個月，同時將疾病進展或死亡的風險降低了85％。這個數據對比於舒尼替尼的72.7周和瑞戈非尼的4.8個月的中位無進展生存期有顯著的提升。
值得一提的是，除了可以明顯延遲疾病進展時間外，瑞派替尼還可以顯著延長晚期胃腸間質瘤患者的總生存期。試驗結果顯示，瑞派替尼組患者的中位總生存期為15.1個月，而安慰劑組為6.6個月。這也是繼伊馬替尼之後唯一一款能夠改善胃腸間質瘤患者生存期的靶向藥物。目前已經納入最新CSCO指南的四線治療一級推薦，同時也推薦作為二線治療的選擇之一。
瑞派替尼的出現為胃腸間質瘤患者獲得更長的生存時間和更好的生存質量帶來新的希望，對比作為二線治療的INTRIGUEⅢ期臨牀試驗也正在進行中，若試驗結果良好將可更早使用瑞派替尼，造福更多的患者。
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